GalNAc-siRNAs藥物ADME特性及PK-PD模型
寡核苷酸藥物研發(fā)近年來發(fā)展迅速，目前FDA已批準 10款反義核苷酸（ASO）和5款siRNA藥物上市。在寡核苷酸藥物研發(fā)過(guò)程中，遞藥系統起(qǐ)着關鍵作用，其中GalNAc (N-乙酰化的半乳糖胺)直接與寡核苷酸結合或將(jiāng)其修飾到特定的遞送系統作爲靶向(xiàng)部分，以nM級高親和性結合ASGPR，在蛋白介導作用下將(jiāng)GalNAc及核酸攝取進(jìn)入肝細胞，是當前最常用的小核酸藥物遞送系統之一
2022-11-23
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