鼎泰集團助力舶望制藥又一款siRNA藥物BW-20805注射液臨床試驗申請獲CDE受理-鼎泰藥研

鼎泰集團助力舶望制藥又一款siRNA藥物BW-20805注射液臨床試驗申請獲CDE受理

2023-09-14

據悉，舶望制藥子公司杭州舶臨醫藥科技有限公司的BW-20805 注射液臨床試驗申請已獲得國(guó)家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理。該産品用于治療遺傳性血管性水腫(HAE)，目前正在澳大利亞進(jìn)行臨床I期試驗（點擊閱讀：鼎泰集團助力舶望制藥第二款siRNA藥物在澳洲獲批臨床）。

作爲舶望制藥的長(cháng)期戰略合作夥伴，鼎泰集團承擔了BW-20805、BW00163的非臨床研究，合規、高質、高效的一體化研發(fā)服務，助力其推進(jìn)中、美、澳 IND申報。

小核酸藥物被譽爲“新藥發(fā)展的第三次浪潮”，有望在更廣泛的疾病治療領域引領未來。鼎泰集團作爲專病領域研發(fā)賦能(néng)的新型CRO，一直緻力于包括小核酸藥物在内的前沿技術藥物的安全性評價研究。目前，已經(jīng)積累了近 10 套siRNA項目的非臨床研究經(jīng)驗，涉及眼科、代謝、CNS等多個疾病領域。根據小核酸藥物本身分子設計的特點，非臨床研究重點關注有各類化學(xué)修飾、核苷酸序列和/或不同遞送系統引起(qǐ)的毒性，并結合藥代動力學(xué)（含組織分布）特征、種(zhǒng)屬相關性、免疫激活特性等方面(miàn)進(jìn)行深度考量，以期加快藥物的快速臨床轉化。

鼎泰集團已在往期文章中對(duì)小核酸藥物非臨床研究相關的安全性、藥代動力學(xué)研究關注點進(jìn)行了深度彙總，點擊文字閱讀文章：

01. 《寡核苷酸類藥物免疫原性風險及評估策略》

02. 《淺談ASO藥物非臨床安全性評估中的主要考量因素》

03. 《GalNAc-siRNAs藥物ADME特性及PK-PD模型》

關于遺傳性血管性水腫(HAE)

HAE是一種(zhǒng)常染色體顯性遺傳的、以反複發(fā)作自限性組織水腫爲特征的一種(zhǒng)罕見且嚴重的遺傳病，主要表現爲反複發(fā)生的皮膚、呼吸道(dào)和内髒器官腫脹。當水腫發(fā)生于氣道(dào)時，可緻喉水腫，如果搶救不及時，可窒息死亡；當水腫發(fā)生于胃腸道(dào)，會類似急腹症的表現，常誤診爲闌尾炎、急性胰腺炎等，導緻急診進(jìn)行剖腹探查。

HAE的病因是患者血清中C1脂酶抑制因子（一種(zhǒng)α2球蛋白）減少或功能(néng)缺損，以緻C1過(guò)度活化，C4及C2的裂解失控，所生成(chéng)的補體激肽增多，以緻使微血管通透性增高，引起(qǐ)水腫。據相關研究發(fā)現，75%的病例是通過(guò)遺傳發(fā)生，另外25%的發(fā)展是由于基因突變導緻。

目前針對(duì)該疾病僅有一款來自武田制藥的單克隆抗體藥物——拉那利尤單抗注射液在國(guó)内上市。

關于舶望制藥

舶望制藥成(chéng)立于2021年4月，由數位在siRNA藥物開(kāi)發(fā)領域經(jīng)驗豐富的海歸科學(xué)家創立。該公司緻力于開(kāi)發(fā)新一代siRNA藥物，爲全球患者提供更好(hǎo)的治療手段。據悉，舶望制藥的團隊在核酸序列設計、化學(xué)修飾、GalNAc遞送技術、肝髒外遞送技術、寡聚核酸合成(chéng)、CMC等RNAi藥物開(kāi)發(fā)的全流程環節擁有多年專業經(jīng)驗。

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