上一期，鼎泰集團就美國(guó)食品藥品監督管理局（FDA）生物制品評價和研究中心（CBER）的治療産品辦公室（OTP）舉行的關于細胞和基因治療（CGT）産品非臨床評價的網絡研讨會中的相關問題第一時間進(jìn)行了線上分享，并收到了很多業界同行的關注和交換意見。由于這(zhè)些問題代表了目前業内普遍關注的實際研發(fā)難點和審評關注點，這(zhè)些問題及其答複的梳理和解讀對(duì)于指導國(guó)内CGT産品非臨床研究將(jiāng)具有重要的參考價值。 鼎泰集團轉化科學(xué)與藥政策略團隊已完成(chéng)對(duì)會議中讨論的所有問題和FDA OTP的回複意見的梳理和解讀。由于内容較多，接下來將(jiāng)分 4 期進(jìn)行線上分享。 本期共涉及會前征集的27個問題中的前13個，主要涉及的内容包括： CGT 産品非臨床研究的動物種(zhǒng)屬數量 目标患者特征與動物種(zhǒng)屬選擇 無合适動物種(zhǒng)屬時的情形 CGT産品非臨床研究不用或少用NHP的可能(néng)性 支持兒童隊列所需的非臨床研究 僅 non-GLP 試驗是否可支持 FIH 動物模型不适用時, 替代分子或不開(kāi)展體内試驗是否可行 臨床遞送裝置不适用于非臨床動物疾病模型時的情形 非臨床研究從體内試驗轉向(xiàng)體外試驗的可能(néng)性 用于生物分布試驗的動物種(zhǒng)屬 LNP 輔料的生物分布和代謝産物鑒定 細胞治療産品的生物分布試驗必要性 人體幹細胞産品的非臨床研究 會議中讨論的問題、答複以及鼎泰團隊的解讀預覽（第1期）： 接下來，鼎泰集團轉化科學(xué)與藥政策略團隊將(jiāng)繼續就會議中讨論的剩餘問題和FDA OTP的回複意見的梳理和解讀進(jìn)行分享，以便更好(hǎo)地指導機構内當前工作，并爲更多的鼎泰客戶提供科學(xué)、高效、滿足監管要求的非臨床研究服務。同時，也期待與更多從事(shì)CGT産品開(kāi)發(fā)的同行進(jìn)行積極的交流、探讨、共同提高。
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