前沿資訊 | FDA CGT産品非臨床評價網絡研讨會複盤與鼎泰理解（第4期）及全部會議内容簡述-鼎泰藥研

前沿資訊 | FDA CGT産品非臨床評價網絡研讨會複盤與鼎泰理解（第4期）及全部會議内容簡述

2023-09-27

針對(duì)本次FDA CGT産品非臨床評價網絡研讨會，鼎泰團隊組織了系統的學(xué)習，并結合國(guó)内外指導原則、相關案例和具體在研産品的實際研究經(jīng)驗進(jìn)行了理解和領會。在這(zhè)個過(guò)程中，始終堅持原創，始終保持對(duì)科學(xué)評價和審評理念的高度敬畏，始終遵循將(jiāng)原則性的共性要求與具體産品的特殊研究需求相結合，始終追求爲更多的客戶提供科學(xué)、高效、滿足監管要求的非臨床研究。鼎泰集團將(jiāng)始終堅持開(kāi)放分享、共同提升的态度，原創不易，如需轉載，請注明來源。

整體來看，FDA強調非臨床評價應考慮産品特性和拟開(kāi)展的臨床試驗，基于科學(xué)性要求和個性化評價需求，選擇合适的動物模型和研究設計；推進(jìn)非臨床研究的規範化和資源共享，與申請人保持良好(hǎo)溝通，共同推進(jìn)CGT産品的科學(xué)評價和監管審評。

繼前3期分享後(hòu)，本期内容將(jiāng)繼續分享本次會議中26個線上提問中的後(hòu)13個問題的解答，以及鼎泰團隊對(duì)這(zhè)些業内普遍關注的重點難點和審評關注點問題的拓展理解。

本期分享的主要内容包括：

所有 AAV 載體 GT 産品是否都(dōu)需要用 NHP 進(jìn)行 DRG 毒性評價？
如毒性試驗僅能(néng)在非 GLP 條件下進(jìn)行，組織病理/生物分析是否仍建議遵循 GLP？
未見系統暴露的局部給藥制劑僅開(kāi)展局部毒理和生物分布試驗是否足夠？
FIH IND 是否需提供 SEND 格式的 GLP 毒理數據？其他需要以 SEND 提交的數據？
FDA 接受參考其他相似産品的劑量來制定臨床起(qǐ)始劑量嗎？
成(chéng)瘤性試驗是否應在 GLP 條件下進(jìn)行？是否應采用臨床給藥途徑？
如安全性研究無法遵循 GLP，FDA 的總體建議是什麼(me)？
FDA 對(duì)自體細胞治療産品的 GLP 毒理試驗樣品的供者數量有何建議？
FDA 對(duì) LNP 産品開(kāi)展生殖毒性試驗的必要性有何建議？
生物分布需要考察多個劑量嗎？采用高于臨床拟用劑量或模拟人體等效劑量？
未在美國(guó)開(kāi)展 FIH 的 CGT 回美國(guó)申報時是否需開(kāi)展橋接研究？
在 NHP 和齧齒類均觀察到基因編輯産品的生物分布，僅通過(guò)齧齒類動物生殖發(fā)育毒性試驗評估生殖系傳播風險是否可以接受？
I 期和 II 期臨床試驗完成(chéng)後(hòu)，在何種(zhǒng)情況下還(hái)需要開(kāi)展非臨床試驗以支持 III 期臨床或 BLA 申請？

會議中讨論的問題、答複以及鼎泰團隊的解讀預覽（第4期）：

鼎泰團隊將(jiāng)繼續努力學(xué)習CGT等先進(jìn)治療産品的研發(fā)經(jīng)驗和監管要求，深入剖析和提煉其中的科學(xué)内涵，并將(jiāng)深入整理和專業理解轉化爲可指導本機構持續、高質量進(jìn)行CGT産品研究的經(jīng)驗，爲客戶提供科學(xué)、高效、符合監管要求的非臨床研究方案。我們期待與業界同行繼續交流學(xué)習，共同推動CGT産品研發(fā)水平的提高，造福更多患者。

分享文章：